髓细胞白血病1（MCL-1）是一种抗凋亡蛋白，在促进多发性骨髓瘤、急性髓系白血病和非霍奇金淋巴瘤等的细胞存活中起关键作用。MCL-1在多种血液恶性肿瘤中高表达，是导致血液恶性肿瘤患者预后不良及化疗耐药的重要因素之一，因此，MCL-1是血液恶性肿瘤的重要治疗靶点。几种MCL-1抑制剂已进入临床试验阶段，包括S63845、AZD5991、S64315、AMG-176和AMG-397。用于血液恶性肿瘤的治疗方案中既有MCL-1抑制剂单药治疗，也有与B细胞淋巴瘤2抑制剂或免疫调节药物联合治疗，均表明MCL-1抑制剂可能是血液肿瘤靶向治疗的突破口。